Edgewise Therapeutics公司今日宣布，在研潜在“first-in-class”疗法sevasemten在用于贝克肌营养不良症（Becker muscular dystrophy）的2期临床试验CANYON中取得了积极的主要结果。Sevasemten是一种快速骨骼肌肌球蛋白抑制剂，旨在保护肌肉免受收缩引起的损伤。试验达到了肌酸 ...

为解决 Duchenne 型肌营养不良症（DMD）患者脑部共病的诊断和治疗难题，研究人员开展了关于 DMD 脑部相关共病的研究。结果发现不同肌营养不良蛋白（dystrophin）亚型在脑部功能中起关键作用，基因治疗可改善小鼠神经行为。这为 DMD 脑部共病治疗带来新希望。

概述： 进行性肌营养不良（Progressive muscular dystrophy）是一组以骨骼肌进行性无力萎缩为主要临床表现的异质性基因缺陷性疾病。可伴有中枢神经系统、心脏、骨骼、呼吸及胃肠道受累。不同类型起病时间、进展速度、受累范围、严重程度差异很大。遗传方式分为 ...