2022年03月24日讯 /生物谷BIOON/ --Orphazyme A/S公司近日宣布，已决定在欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）定于本月 ...

2021年06月19日讯 /生物谷BIOON/ --丹麦生物制药公司Orphazyme A/S近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）在审查了Miplyffa（arimoclomol ...

本文系统回顾了尼曼 - 匹克 C 型病（NPC）基因治疗临床前研究对 ARRIVE 指南的遵循情况。研究发现相关论文均未完全符合 ARRIVE 2.0 指南，存在样本量、随机化等信息缺失问题，强调需提升对该指南的重视，以改进动物研究报告质量。 引言 尼曼 - 匹克 C 型病（NPC ...

尼曼 - 匹克病 C 型（NPC）是一种罕见的进行性溶酶体贮积症，治疗手段有限。研究人员针对此疾病开展关于新型治疗药物的研究。结果显示，FDA 批准 Miplyffa（arimoclomol）联合 Miglustat 和 Aqneursa（levacetylleucine）用于 NPC 治疗，为患者带来希望。 在医学的神秘领域中 ...