SMA 特征性的呼吸系统病理生理改变主要为肋间肌无力、胸廓变形以及肺容量和通气能力降低，这些病理改变导致 SMA 患儿出现夜间和日间低通气、咳嗽减弱、痰液堵塞、反流与误吸、肺不张、反复呼吸道感染等呼吸系统问题[3]。

近年来，在神经肌肉病领域，肌肉萎缩症引起了医学界的广泛关注，其中包括肌萎缩侧索硬化症（ALS）和脊髓性肌萎缩症（SMA）等。以ALS和SMA为例的两种神经肌肉病都是以肌萎缩肌无力为主要表现，但在疾病的诊断和诊治上却不尽相同。因此，医脉通特别邀请到 ...

今年6月，Evrysdi(艾满欣®，利司扑兰)在中国获批上市：可在家服药，治疗广泛SMA患者（1/2/3型）。 SMA男孩（图片来自：drpgx.com ...

2019年11月26日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏（Roche）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理risdiplam的新药申请（NDA）并授予了 ...