（大山脚23日讯）“有些孩子在这个年纪，已能奔向父母的怀里；但我的女儿，连自己站起来都做不到。”来自霹雳金宝、年仅2岁的诺法蒂亚艾莎（Nur Fathiah Aisyah），确诊患上第二型脊髓性肌肉萎缩症（SMA Type 2），病情将随时间恶化，失去的肌力恐难逆转，为把握唯一一次的黄金基因治疗机会，家属急需筹募52万令吉医疗费。女童父亲莫哈末菲费特里（Muhammad Fitry）说，女儿出生时 ...

2020年03月25日/生物谷BIOON/--诺华（Novartis）旗下基因治疗公司AveXis近日公布一次性基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec，AVXS-101 ...

今年6月，Evrysdi(艾满欣®，利司扑兰)在中国获批上市：可在家服药，治疗广泛SMA患者（1/2/3型）。 SMA男孩（图片来自：drpgx.com ...

Spinale musculaire atrofie (SMA) is een erfelijke ziekte die zenuwen en spieren aantast, waardoor die steeds zwakker worden. Het treft meestal baby's en kinderen, maar kan zich ook bij volwassenen ...