值得一提的是,石药集团在「下一代」CAR-T 方向的布局多点发力,除体内 CAR-T 外,其还拥有 全球首款获批临床试验的基于 mRNA-LNP 的 CAR-T 候选疗法 SYS6020,靶点为 BCMA,具有细胞活率高、CAR 阳性率高、无基因组整合引起的致瘤风险等优势,已获批临床试验的适应症包括多发性骨髓瘤 (MM)、重症肌无力 (MG)以及系统性红斑狼疮 (SLE)。
当 CAR-T 细胞疗法在血液肿瘤领域创造出一个个 “治愈奇迹” 时,谁也没想到,这个原本为抗癌而生的 “免疫利刃”,正跨界掀起自身免疫病治疗的革命。从系统性红斑狼疮到类风湿关节炎,从多发性硬化到重症肌无力,164 项临床试验数据显示,CAR-T 疗法正以独特机制突破传统治疗瓶颈,为无数难治性自身免疫病患者带来新希望。
这背后藏着两个关键“拦路虎”:一是实体瘤周围存在“免疫抑制微环境”,就像一堵厚厚的“防火墙”,不仅挡住CAR-T细胞的浸润,还会抑制其杀伤功能;二是实体瘤细胞特别会“伪装”——不同肿瘤细胞的“识别标志”(抗原)千差万别,甚至会悄悄丢掉这些标志,导致CAR-T细胞“认不出”目标,最终出现耐药或“脱靶”问题。这一直限制CAR-T疗法在实体瘤领域的应用。
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