为解决异常 mRNA 剪接难以预测且影响被低估，以及针对血友病 A（HA）致病的 5’ss 突变治疗手段有限的问题，研究人员开展了对 9 个 F8 基因 5’ss 突变特征及挽救方法的研究。结果发现特定工程化 U1snRNA 可挽救突变，ExSpeU1s 效果更佳。这为 HA 治疗提供新方向。