近日，值得关注的医学进展传来好消息：美国食品药品监督管理局（FDA）成功批准了Mirum Pharmaceuticals旗下的Ctexli（chenodiol），这标志着首款针对成人脑腱黄瘤病（CTX） 的药物获得上市许可。CTX是一种罕见且进行性的遗传性胆固醇代谢障碍，它可能损害身体的多种功能，成为许多患者生活中的沉重负担。

近日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布全面禁止在食品和口服药物中使用红色3号色素（赤藓红），这一决定引发了广泛关注。作为食品行业常用的合成色素，赤藓红的禁用不仅标志着对食品安全的更高要求，也为天然色素的替代提供了新的机遇。

2024年美国FDA总计批准50款新药上市，肿瘤、自免、代谢等多个疾病领域取得可喜的进展，展现了全球医药研发领域的蓬勃活力。

对于 SMA，虽然目前还没有基因编辑疗法进入临床试验，但研究人员也在积极探索。通过 CRISPR/Cas9 技术纠正 SMN2 剪接，以及利用 AAV 载体进行碱基编辑将 SMN2 基因转化为 SMN1 基因等研究，都在小鼠模型中取得了一定的成果。这些研究为 SMA 的治疗带来了新的思路和希望。

本周内容回顾苦等7年，18A第一股“王者归来”（点击该标题，可看原文详情）从“18A第一股”到“无药可卖”，再到GLP-1夹缝中力挽狂澜，昔日“中国本土丙肝一哥”歌礼制药正在起死回生...今日，歌礼制药开盘即高开，股价逆市大幅拉升，盘中最高涨幅达36 ...

根据提交给美国证券交易委员会的文件显示，Bain Capital Life Sciences近期对市值2.31亿美元的生物科技公司Solid Biosciences Inc. (NASDAQ: SLDB )进行了重大投资。2025年2月19日，Bain Capital Life Sciences通过其附属公司BCLS II Investco, LP以每股4.03美元的价格收购了100万股Solid ...

界面新闻记者 | 黄华界面新闻编辑 | 许悦 2月21日，据国家药监局药品审评中心（CDE）公示，默沙东（MSD）申报的1类新药注射用MK-6070已获得临床试验默示许可，拟开发治疗小细胞肺癌。这意味着，这款在研新药将在中国进入临床研究阶段。 MK-6070是默沙东收购而来的管线，而在收购约7个月后，默沙东和第一三共（Daiichi ...

Cullinan Oncology LLC (CGEM)股价触及新的52周低点，交易价格为$8.99。根据 InvestingPro 数据显示，该股票的RSI指标显示超卖状态，而分析师维持$29-40的平均目标价。这一最新价格标志着这家专注于开发多元化靶向肿瘤和免疫肿瘤治疗管线的生物制药公司出现显著下跌。过去一年，CGEM股价大幅下跌48.35%。该公司保持强劲的财务状况，现金多于债务，流动比率为 ...

很多朋友可能不太清楚，医药行业当下其实正处在一个全新时代的边缘，真的就是边缘，还差一点点就能彻底迈进去，一旦能进入，全球医疗行业将一改过去的面貌展现出一番全新的景象，到那个时候，很多现如今无能为力的疾病能被治愈，会有无数全新的、巨大的机会，同时也会 创造无数的财富。

随着肥胖、糖尿病和代谢综合征的全球化流行，非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）及其严重类型非酒精性脂肪性肝炎（NASH）已成为目前世界慢性肝病最主要的病因，其患病率在全球范围内持续增加，严重危害公众健康。根据文献报道，全球25%的成人患有NAFLD，其中 ...

靠新冠口服药一夜成名，但更想讲好新故事，可能是真实生物再度递表的心情。 2月18日，港交所网站显示，真实生物已递交招股说明书，拟赴港上市。作为一家成立13年的生物科技公司，真实生物的高光时刻是2022年，当时，公司的核心产品阿兹夫定成为国内首款抗新冠口服药物，上市当年就一举拿下超10亿元销售额。 如今，公司的最新招股书在“以研发为驱动力的生物科技公司”的定位前添了“创新”二字，希望解决的问题从“未 ...

近日，Huge Dental Limited（以下简称“沪鸽口腔”）递表港交所主板，中金公司、DBS为联席保荐人。 据了解，在此次转战港交所之前，沪鸽口腔从2017年开始，就启动A股上市辅导，先后多达5次，不过始终没有下文。随着A股IPO持续收紧，沪鸽口腔若想要上市，转战港股是一个不错的选择。