Arrowhead正在开展这两个新靶点的临床研究，第1/2期试验已经开始。ARO-INHBE研究于2024年12月开始给药，预计将在2025年底获得初步结果。ARO-ALK7研究计划在2025年第二季度开始给药，预计年底前获得初步数据。

为探究噪音（1000Hz，130dB）致神经损伤机制，研究发现 TRPV1 是关键介质，或为药物干预新靶点。 噪音污染（Sound pollution）日益成为备受关注的环境问题，它与神经及神经行为异常密切相关。然而，噪音诱导神经损伤的分子机制尚不明确。在这项研究中，研究人员对斑马鱼进行转录谱分析，以探究 1000 赫兹、130 分贝的声音刺激（acoustic stimulation）背后的机制 ...

研究发现，PCSK9缺乏人群体内的LDL-C水平下降了约40%、心脏病发生风险下降了约88%，这让PCSK9抑制剂成为了高胆固醇血症治疗的有效靶点。目前已经处于临床试验的PCSK9抑制剂有单克隆抗体、RNAi疗法等， ...

3月11日，Mineralys Therapeutics宣布Lorundrostat治疗不受控制或耐药性高血压的关键性3期临床Launch-HTN和关键性2期临床Advance-HTN均达到主要临床终点。 安全性方面，Lorundrostat表现相当出色。50mg组、50至100mg组严重不良事件（SAEs）发生率分别为0.7%和2.4%，导致停药的治疗相关不良事件（TEAEs）发生率分别为1.5 ...

三月对于美国FDA来说是一个繁忙的月份，预计有近十个药物的审批结果即将揭晓。这些药物涵盖了多种疾病领域，包括新一代抗生素治疗尿路感染、两种RNA干扰疗法等。以下是本月备受瞩目的几项重要审批动态： ...

本文研究进一步弥补了科学家们在基因组发现和临床诊断之间的差距，最终有望帮助更多患者寻找到答案并进行量身定制的护理和治疗。 研究人员发现起泡小体这种新型细胞外囊泡，它可由多种细胞释放，含有多种细胞器且具备独特的物质运输功能，癌症来源的 ...

此前研究虽表明 ROS 是抵御微生物的有效屏障，但具体机制不明。本研究进一步揭示了 Duox 在肠道免疫中的新作用，Duox RNAi 会增加 PM 通透性，使宿主对细菌感染更敏感，而补充生理浓度的 H 2 O 2 可挽救这一表型。 在双翅目昆虫中，PM 在中肠前部通过复杂过程 ...

▎药明康德内容团队编辑今日，ClinicalTrials.gov网站信息显示，新锐公司Kardigan已启动一项2期临床试验，评估每月一次皮下注射的反义寡核苷酸（ASO）疗法tonlamarsen，在高血压不受控制的患者中的疗效和安全性。Kardigan是今年年初亮相的新锐公司，已完成3亿美元的A轮融资。Tonlamarsen最初由Ionis ...

这项跨越国的基因解密工程，不仅让我们在对抗心力衰竭的征途上迈出关键一步，更预示着精准医疗时代的全面到来。 本文研究不仅为开发用于治疗2型糖尿病的一类独特的化合物提供了研究基础，而且还展示了一种可替代的分子胶水新方法，其或能针对难以靶 ...