Arrowhead正在开展这两个新靶点的临床研究，第1/2期试验已经开始。ARO-INHBE研究于2024年12月开始给药，预计将在2025年底获得初步结果。ARO-ALK7研究计划在2025年第二季度开始给药，预计年底前获得初步数据。

该研究发现证明了RNAi技术在自然养殖条件下减少Varroa destructor感染的可行性和有效性。这项研究支持了RNAi作为化学农药的有希望的替代品的潜力，为管理蜜蜂群体中的Varroa destructor提供了一种针对性、高效且可持续的解决方案。

为探究噪音（1000Hz，130dB）致神经损伤机制，研究发现 TRPV1 是关键介质，或为药物干预新靶点。 噪音污染（Sound pollution）日益成为备受关注的环境问题，它与神经及神经行为异常密切相关。然而，噪音诱导神经损伤的分子机制尚不明确。在这项研究中，研究人员对斑马鱼进行转录谱分析，以探究 1000 赫兹、130 分贝的声音刺激（acoustic stimulation）背后的机制 ...

3月11日，Mineralys Therapeutics宣布Lorundrostat治疗不受控制或耐药性高血压的关键性3期临床Launch-HTN和关键性2期临床Advance-HTN均达到主要临床终点。 安全性方面，Lorundrostat表现相当出色。50mg组、50至100mg组严重不良事件（SAEs）发生率分别为0.7%和2.4%，导致停药的治疗相关不良事件（TEAEs）发生率分别为1.5 ...

研究发现，PCSK9缺乏人群体内的LDL-C水平下降了约40%、心脏病发生风险下降了约88%，这让PCSK9抑制剂成为了高胆固醇血症治疗的有效靶点。目前已经处于临床试验的PCSK9抑制剂有单克隆抗体、RNAi疗法等， ...

当美国前总统拜登之子博·拜登因脑胶质瘤离世的消息引发全球关注时，这个被称为"脑癌之王"的疾病再次进入公众视野。数据显示，全球每年新增脑胶质瘤患者超过30万，传统治疗手段下五年生存率不足10%。在医学界持续四十年的攻坚战中，RNA干扰技术（RNAi）曾被寄予厚望——通过精准沉默致癌基因，理论上可实现"点穴式"治疗效果。但这项诺贝尔奖级技术却长期困在实验室，关键症结在于递送载体的三重难关：穿透血脑屏障 ...

三月对于美国FDA来说是一个繁忙的月份，预计有近十个药物的审批结果即将揭晓。这些药物涵盖了多种疾病领域，包括新一代抗生素治疗尿路感染、两种RNA干扰疗法等。以下是本月备受瞩目的几项重要审批动态： ...

本文研究进一步弥补了科学家们在基因组发现和临床诊断之间的差距，最终有望帮助更多患者寻找到答案并进行量身定制的护理和治疗。 研究人员发现起泡小体这种新型细胞外囊泡，它可由多种细胞释放，含有多种细胞器且具备独特的物质运输功能，癌症来源的 ...

siRNA能抑制特定致癌基因表达，展现出较好的抗肿瘤潜力。然而其临床应用面临多重障碍，如负电荷亲水性阻碍细胞摄取，溶酶体逃逸能力不足导致降解风险，肿瘤靶向性差以及易被肾脏快速清除。尤其在治疗脑胶质瘤时，传统药物递送系统还面临血脑屏障的巨大挑战。因此， ...

此前研究虽表明 ROS 是抵御微生物的有效屏障，但具体机制不明。本研究进一步揭示了 Duox 在肠道免疫中的新作用，Duox RNAi 会增加 PM 通透性，使宿主对细菌感染更敏感，而补充生理浓度的 H 2 O 2 可挽救这一表型。 在双翅目昆虫中，PM 在中肠前部通过复杂过程 ...