近年来,在神经肌肉病领域,肌肉萎缩症引起了医学界的广泛关注,其中包括肌萎缩侧索硬化症(ALS)和脊髓性肌萎缩症(SMA)等。以ALS和SMA为例的两种神经肌肉病都是以肌萎缩肌无力为主要表现,但在疾病的诊断和诊治上却不尽相同。因此,医脉通特别邀请到 ...
SMA三级预防流程(图4)和推荐意见 1.建议在新生儿期进行SMA筛查,以使SMN1双等位基因致病性变异的新生儿得以早诊早治,避免或减轻不良后果的发生,新生儿SMA筛查对于提高儿童健康水平具有重要的社会和经济效益 (Ⅱ‑2级证据,B级推荐)。
今年6月,Evrysdi(艾满欣®,利司扑兰)在中国获批上市:可在家服药,治疗广泛SMA患者(1/2/3型)。 SMA男孩(图片来自:drpgx.com ...
3款上市SMA疗法中2款在中国获批:Spinraza(诺西那生钠),Evrysdi(艾满欣)。 SMA男孩(图片来自:drpgx.com) 2021年06月19日讯 ...
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