近日，值得关注的医学进展传来好消息：美国食品药品监督管理局（FDA）成功批准了Mirum Pharmaceuticals旗下的Ctexli（chenodiol），这标志着首款针对成人脑腱黄瘤病（CTX） 的药物获得上市许可。CTX是一种罕见且进行性的遗传性胆固醇代谢障碍，它可能损害身体的多种功能，成为许多患者生活中的沉重负担。

*仅供医学专业人士阅读参考2025版成人血脂异常药物治疗指南，看这篇就够了！撰文|吴樱近日，美国临床内分泌学会（AACE）发布了2025版成人血脂异常药物治疗临床实践指南[1]，该指南基于最新临床试验证据，对非他汀类药物的应用、动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）风险评估、血脂管理目标等关键问题进行了全面更新。值得注意 ...

而这一切，源于她尚在母亲子宫中就接受了一种基因靶向药物的治疗，她也是第一个在子宫内接受罕见遗传病治疗的人，出生后，她仍在继续用药，如今，她已出生 30 个月，她遗传的致病运动神经元疾病得到了有效治疗。

本周内容回顾苦等7年，18A第一股“王者归来”（点击该标题，可看原文详情）从“18A第一股”到“无药可卖”，再到GLP-1夹缝中力挽狂澜，昔日“中国本土丙肝一哥”歌礼制药正在起死回生...今日，歌礼制药开盘即高开，股价逆市大幅拉升，盘中最高涨幅达36 ...

靠新冠口服药一夜成名，但更想讲好新故事，可能是真实生物再度递表的心情。 2月18日，港交所网站显示，真实生物已递交招股说明书，拟赴港上市。作为一家成立13年的生物科技公司，真实生物的高光时刻是2022年，当时，公司的核心产品阿兹夫定成为国内首款抗新冠口服药物，上市当年就一举拿下超10亿元销售额。 如今，公司的最新招股书在“以研发为驱动力的生物科技公司”的定位前添了“创新”二字，希望解决的问题从“未 ...