研究人员针对 ARID1A 缺陷型卵巢透明细胞癌（OCCC）治疗难题，研究靶向 USP8，发现其可诱导合成致死，有望用于精准治疗。

“这次是国家不同意你胖。” ...

Arrowhead正在开展这两个新靶点的临床研究，第1/2期试验已经开始。ARO-INHBE研究于2024年12月开始给药，预计将在2025年底获得初步结果。ARO-ALK7研究计划在2025年第二季度开始给药，预计年底前获得初步数据。

研究结论表明，水稻通过 RBRL 感知病毒 CP，降解 NINJA3，激活 JA 信号通路，最终增强宿主抗病毒防御。该研究揭示了植物宿主感知病毒感染并启动抗病毒防御的基本机制，为深入理解病毒 - 宿主相互作用提供了新视角，也为后续水稻抗病育种奠定了重要理论基础，有助于开发更有效的抗病毒策略，保障水稻产量和粮食安全。

研究发现，PCSK9缺乏人群体内的LDL-C水平下降了约40%、心脏病发生风险下降了约88%，这让PCSK9抑制剂成为了高胆固醇血症治疗的有效靶点。目前已经处于临床试验的PCSK9抑制剂有单克隆抗体、RNAi疗法等， ...

三月对于美国FDA来说是一个繁忙的月份，预计有近十个药物的审批结果即将揭晓。这些药物涵盖了多种疾病领域，包括新一代抗生素治疗尿路感染、两种RNA干扰疗法等。以下是本月备受瞩目的几项重要审批动态： ...

3月11日，Mineralys Therapeutics宣布Lorundrostat治疗不受控制或耐药性高血压的关键性3期临床Launch-HTN和关键性2期临床Advance-HTN均达到主要临床终点。 安全性方面，Lorundrostat表现相当出色。50mg组、50至100mg组严重不良事件（SAEs）发生率分别为0.7%和2.4%，导致停药的治疗相关不良事件（TEAEs）发生率分别为1.5 ...

Arrowhead公司首席医疗官兼研发主管James Hamilton医学博士、工商管理硕士强调了ARO-C3的潜力，指出其"持久且几乎完全抑制替代补体通路"以及蛋白尿的改善。他表示，预计将在2025年晚些时候的医学会议上分享该研究的更多数据。

本文研究进一步弥补了科学家们在基因组发现和临床诊断之间的差距，最终有望帮助更多患者寻找到答案并进行量身定制的护理和治疗。 研究人员发现起泡小体这种新型细胞外囊泡，它可由多种细胞释放，含有多种细胞器且具备独特的物质运输功能，癌症来源的 ...

▎药明康德内容团队编辑今日，ClinicalTrials.gov网站信息显示，新锐公司Kardigan已启动一项2期临床试验，评估每月一次皮下注射的反义寡核苷酸（ASO）疗法tonlamarsen，在高血压不受控制的患者中的疗效和安全性。Kardigan是今年年初亮相的新锐公司，已完成3亿美元的A轮融资。Tonlamarsen最初由Ionis ...