其中，与罗氏（Roche）合作开发的zilebesiran与标准治疗方案联用，在治疗高血压患者的2期临床试验KARDIA-2中获得了积极结果。只需一针，就在第3个月显著降低患者的24小时平均收缩压（SBP），值得一提的是部分患者在6个月后的随访时仍然维持血压的持续降低。该公司将在2025年下半年启动全球性3期临床试验，预计招募超过1万名患者，评估zilebesiran降低心血管事件风险的效果。该公 ...

“这次是国家不同意你胖。” ...

研究人员针对 ARID1A 缺陷型卵巢透明细胞癌（OCCC）治疗难题，研究靶向 USP8，发现其可诱导合成致死，有望用于精准治疗。

Arrowhead正在开展这两个新靶点的临床研究，第1/2期试验已经开始。ARO-INHBE研究于2024年12月开始给药，预计将在2025年底获得初步结果。ARO-ALK7研究计划在2025年第二季度开始给药，预计年底前获得初步数据。

研究结论表明，水稻通过 RBRL 感知病毒 CP，降解 NINJA3，激活 JA 信号通路，最终增强宿主抗病毒防御。该研究揭示了植物宿主感知病毒感染并启动抗病毒防御的基本机制，为深入理解病毒 - 宿主相互作用提供了新视角，也为后续水稻抗病育种奠定了重要理论基础，有助于开发更有效的抗病毒策略，保障水稻产量和粮食安全。

该研究发现证明了RNAi技术在自然养殖条件下减少Varroa destructor感染的可行性和有效性。这项研究支持了RNAi作为化学农药的有希望的替代品的潜力，为管理蜜蜂群体中的Varroa destructor提供了一种针对性、高效且可持续的解决方案。

研究发现，PCSK9缺乏人群体内的LDL-C水平下降了约40%、心脏病发生风险下降了约88%，这让PCSK9抑制剂成为了高胆固醇血症治疗的有效靶点。目前已经处于临床试验的PCSK9抑制剂有单克隆抗体、RNAi疗法等， ...

当美国前总统拜登之子博·拜登因脑胶质瘤离世的消息引发全球关注时，这个被称为"脑癌之王"的疾病再次进入公众视野。数据显示，全球每年新增脑胶质瘤患者超过30万，传统治疗手段下五年生存率不足10%。在医学界持续四十年的攻坚战中，RNA干扰技术（RNAi）曾被寄予厚望——通过精准沉默致癌基因，理论上可实现"点穴式"治疗效果。但这项诺贝尔奖级技术却长期困在实验室，关键症结在于递送载体的三重难关：穿透血脑屏障 ...

三月对于美国FDA来说是一个繁忙的月份，预计有近十个药物的审批结果即将揭晓。这些药物涵盖了多种疾病领域，包括新一代抗生素治疗尿路感染、两种RNA干扰疗法等。以下是本月备受瞩目的几项重要审批动态： ...

3月11日，Mineralys Therapeutics宣布Lorundrostat治疗不受控制或耐药性高血压的关键性3期临床Launch-HTN和关键性2期临床Advance-HTN均达到主要临床终点。 安全性方面，Lorundrostat表现相当出色。50mg组、50至100mg组严重不良事件（SAEs）发生率分别为0.7%和2.4%，导致停药的治疗相关不良事件（TEAEs）发生率分别为1.5 ...