SMA 特征性的呼吸系统病理生理改变主要为肋间肌无力、胸廓变形以及肺容量和通气能力降低,这些病理改变导致 SMA 患儿出现夜间和日间低通气、咳嗽减弱、痰液堵塞、反流与误吸、肺不张、反复呼吸道感染等呼吸系统问题[3]。
近年来,在神经肌肉病领域,肌肉萎缩症引起了医学界的广泛关注,其中包括肌萎缩侧索硬化症(ALS)和脊髓性肌萎缩症(SMA)等。以ALS和SMA为例的两种神经肌肉病都是以肌萎缩肌无力为主要表现,但在疾病的诊断和诊治上却不尽相同。因此,医脉通特别邀请到 ...
今年6月,Evrysdi(艾满欣®,利司扑兰)在中国获批上市:可在家服药,治疗广泛SMA患者(1/2/3型)。 SMA男孩(图片来自:drpgx.com ...
2019年11月26日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏(Roche)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已受理risdiplam的新药申请(NDA)并授予了 ...
5G哥从相关3GPP参与者获悉,5G标准Rel-16版,目前已提交了相关文案,6月28日起,3GPP各TSG将举行#88次全体会议,进行讨论和确定。 由于新冠疫情影响,#88次全体会议全部采用线上的模式。 当然,下面还有很多工作组(WG),分别讨论和确定,最晚7月3日完成。