悉尼大学的突破性研究揭示，异常折叠的SOD1蛋白（Superoxide Dismutase 1）在帕金森病的发展中扮演了关键角色，并通过重新平衡其体内铜化学成功消除了小鼠模型中的震颤等运动障碍，为未来临床试验奠定基础。这项由Brain and ...

2025年6月30日，西安交通大学第一附属医院陆港院区开诊半年的特殊日子里，神经内科迎来里程碑突破：神经内科罕见病亚专业组为两位携带该基因突变的患者成功实施 “托夫生”（Tofersen）鞘内注射。该药物通过靶向抑制SOD1 ...

7月2日，记者从重庆医科大学附属第一医院获悉，该院神经内科罕见病治疗团队近日完成渐冻症对因治疗药物托夫生注射液的“重庆首针”注射。

第1眼TV-华龙网讯（唐雨）7月2日，记者从重医附一院获悉，7月1日，在该院罕见病科，渐冻症对因治疗药物托夫生注射液完成重庆首针注射。

作为运动神经元病中最常见的类型，长期以来，与渐冻症相关的传统药物只能对症缓解症状，无法触及根本病因。近日，我国渐冻症治疗迎来突破性进展，全球首个针对渐冻症明确致病基因的对因治疗药物——托夫生注射液（商品名：凯盛迪）获批上市，成为治疗携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变所致肌萎缩侧索硬化（ALS）成人患者的精准治疗药物。

在一项新的开创性研究中，Double团队在此前研究基础上进一步深入分析，发现通过药物治疗靶向缺陷的SOD1蛋白，可改善携带帕金森病样症状的小鼠的运动功能。相关研究结果发表在 Acta Neuropathologica Communications 杂志上。

SYDNEY, June 27 (Xinhua) -- Scientists have achieved a major breakthrough in Parkinson's disease research, identifying a brain protein that may unlock new possibilities for treatment, a new research ...

研究人员针对衰老和神经退行性疾病中溶酶体功能下降这一关键问题，通过靶向沉默线虫 (C. elegans)中特定的v-ATPase亚基 (vha-6等)，发现了一种新型的溶酶体监视反应 ...

【环球网报道 记者 李青云】帕金森病是一种神经退行性疾病，仅次于痴呆症的第二大常见神经系统疾病，目前尚无治愈方法，现有治疗手段也非常有限。近日，悉尼大学的一项突破性研究或许为帕金森患病患者带来了新希望：研究人员发现了一种与帕金森病发展有关的新型脑蛋白 ...

托夫生注射液是全球首个且目前唯一获批用于SOD1-ALS成人患者的疾病修正治疗药物。它突破了传统治疗仅能缓解症状的局限，首次实现了针对病因的精准干预。该药物于2023年4月获美国食品药品监督管理局批准上市，2024年9月获中国国家药品监督管理局批准上市。

当晚，渐冻症“斗士”蔡磊发微博称，“单基因渐冻症药物已经实现突破，三年前都是绝望必然死去的患者，现在有的可以活下来，这是中国科技的力量，是国家支持、社会关怀、患者团结的结果。” ...

2019年秋，41岁的蔡磊被确诊为渐冻症。渐冻症是一种原本并非广为人知的慢性神经性疾病，面对从未有过治愈案例的绝症，大多数病友选择放弃挣扎，只想让自己活得更轻松一些。 科研需要的大量资金是第一道难关。他四处奔走，寻求企业和社会各界的支持。“每天都在被拒绝，没想到资金用得这么快，但我从未想过放弃。”蔡磊曾说。